Umoja Biopharma, biotech américaine au stade clinique spécialisée dans les thérapies cellulaires en immuno-oncologie (plus de 260 millions de dollars levés depuis 2020) s’associe à la biotech bordelaise TreeFrog Therapeutics avec l’objectif de produire en masse des thérapies cellulaires contre le cancer issues de cellules souches pluripotentes induites (iPSC).
Umoja Biopharma Inc., une société américaine spécialisée en immuno-oncologie, qui développe des thérapies cellulaires innovantes pour le traitement des tumeurs hématologiques et solides, et TreeFrog Therapeutics, une société de biotechnologie visant à rendre les thérapies cellulaires issues de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) plus sûres, plus efficaces et plus accessibles, ont annoncé avoir conclu un partenariat afin d’évaluer le potentiel de la plateforme technologique C-Stem™ de TreeFrog pour la production industrielle d’immunothérapies cellulaires issues d’iPSC modifiées génétiquement avec la plateforme RACR™/CAR d’Umoja.
« La stratégie d’édition du génome et de transduction RACR™/CAR d’Umoja, alliée à la plateforme technologique C-Stem™ de TreeFrog, pourrait lever des verrous essentiels pour le déploiement à grande échelle des thérapies cellulaires allogéniques ex vivo en immuno-oncologie » déclare Ryan Larson, Ph.D., Vice-Président et Directeur de la recherche translationnelle chez Umoja. « L‘industrie des thérapies cellulaires dérivées d’iPSC est en effet confrontée à deux défis technologiques fondamentaux. Le premier concerne l’industrialisation de la bioproduction, afin d’obtenir de grandes quantités de cellules sans altérer leur qualité. Ensuite, il faut s’assurer de l’efficacité clinique des cellules immunitaires anti-tumorales, qui dépend de la prise de greffe et de leur persistance in vivo, tout en limitant, voire en s’affranchissant, des pré-traitements immunosuppresseurs. Nous pensons que la technologie de TreeFrog, C-Stem™, est parfaitement complémentaire de notre technologie RACR™, tant en termes de fabrication que pour les bénéfices thérapeutiques que nous pourrions apporter aux patients. »
La technologie d’Umoja RACR™ (Rapamycin-Activated Cytokine Receptor) est fondée sur l’expression d’un récepteur synthétique à la rapamycine, qui contrôle l’expression d’une cytokine stimulant l’expansion et la persistance des cellules immunitaires, comme des lymphocytes NK. En partant d’IPSC RACR™, il devient possible d’obtenir des cellules immunitaires anti-cancéreuses dont l’expansion est inductible et contrôlable, sans utiliser de cytokines exogènes ou de cellules nourricières en cours de production.
C-Stem™, la technologie propriétaire de TreeFrog, est fondée sur l’encapsulation à haut débit (>1000 capsules par seconde) d’iPSC dans des coques d’alginate biomimétiques, qui favorisent une croissance cellulaire exponentielle tout en préservant les cellules des stress hydrodynamiques induits par les procédés industriels. En 2021, la technologie C-Stem™ a permis de produire des lots de plusieurs milliards d’iPSC dans des bioréacteurs de 10L avec des rendements sans précédent et un très haut niveau de qualité cellulaire. Permettant de différencier directement les iPSC dans la capsule, la plateforme C-Stem™ constitue un système industriel intégré, clos, compatible avec les standards de fabrication pharmaceutiques, pour la production massive de thérapies cellulaires issues d’iPSC.
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