Jusqu’à l’émergence en cours des thérapies géniques qui visent à les guérir définitivement, les hémophiles de type B sévères n’avaient d’autres choix que des injections fréquentes de facteur de coagulation. S’inscrivant dans le flot actuel de nouveaux traitements, Pfizer a annoncé des essais cliniques probants pour l’hémophilie de type B.

Le flot de nouveaux traitements de l’hémophilie grossit. A son tour, le laboratoire pharmaceutique américain Pfizer a annoncé ce jeudi des résultats probants pour les essais cliniques d’une thérapie génique. Plutôt que les injections fréquentes de facteur de coagulation qui sont le traitement standard des hémophiles sévères, les thérapies géniques consistent en une seule injection pour les guérir définitivement.

La thérapie dont Pfizer a acquis la licence auprès de la biotech américaine Spark Therapeutics et a réalisé les essais de phase 3 cible les hémophiles sévères de type B, estimés à 38.000 au niveau mondial.

Source : Les Echos